O medicamento será o TRIKAFTA recomendado para tratamento dessa doença genética grave em crianças
O anúncio da incorporação do remédio TRIKAFTA ao Sistema Único de Saúde (SUS) foi feito pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC), do Ministério da Saúde, na última quinta-feira, dia 03, e foi celebrado por especialistas, familiares e políticos envolvidos na causa. Isso porque com essa recomendação final e positiva de inserção do medicamento, mais de mais de 1.700 pessoas em todo Brasil, serão beneficiadas.
A Deputada Federal, Fernanda Pessoa (União Brasil), comemorou a conquista do remédio TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor). Em suas redes sociais escreveu: “Tô muito feliz com essa notícia. O SUS vai incorporar o medicamento TRIKAFTA para o tratamento da fibrose cística em pacientes com 6 anos de idade ou mais, que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR.”.
Sobre a Fibrose Cística
A fibrose cística é uma doença genética grave que causa danos no sistema respiratório e digestivo, sendo mais comum na infância. A doença afeta principalmente os pulmões, pâncreas, fígado, trato gastrointestinal, seios perinasais, glândulas sudoríparas e sistema reprodutivo.
No SUS, já é ofertado tratamento integral e gratuito nas unidades de saúde da rede pública de todo país, mas o medicamento, ainda não era fornecido. No mundo, cerca de 70 mil pessoas vivem com a doença que acontece quando a criança herda o gene “defeituoso” da mãe e do pai, e desenvolvem a doença. Para que isso ocorra é necessário que haja alteração de duas cópias do chamado gene CFTR, responsável por fornecer instruções de produção a proteína CFTR.
Em resumo, esse gene produz uma proteína que regula a passagem de cloro e de sódio pelas membranas celulares, e quando isso não acontece, resulta em um fraco fluxo de sal e água para dentro e para fora das células, em múltiplos órgãos.
Deste modo, o corpo de uma pessoa que tem a doença passa a produzir muco pegajoso de 30 a 60 vezes espesso que o habitual. Causando nos pulmões, infeções pulmonares crônicas, além de danos pulmonares progressivos, acúmulo de bactérias que quando não identificados e tratados, podem causar desde inchaço, inflamações e infecções como pneumonia e bronquite, e eventualmente, a morte.
Vale lembrar que a doença genética não tem cura, mas quando diagnosticada precocemente, pode ser aplicado o tratamento adequado que reduzirá os efeitos sobre o organismo. O diagnóstico da fibrose cística pode ser feito através do Teste do Pezinho ou por meio de exames genéticos. Outro exame indicado e que ajuda a confirmar os casos suspeitos é o da dosagem de cloretos contidos no suor.
Com a chegada deste novo fármaco oral, será possível aumentar a quantidade e melhorar a função da proteína CFTR em pessoas com 6 anos ou mais, que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR. O Ministério da Saúde tem agora um prazo de 180 dias para definir a compra do medicamento e protocolo clínico para que os médicos do SUS possam prescrever o remédio aos pacientes.
GC Mais